혈액학/종양학: AOP 헬스의 임상 연구 프로그램 확장으로 새로운 결과 제공

[메디컬프라임 주형준 기자]  AOP 오펀 파마슈티컬스(AOP Orphan Pharmaceuticals GmbH, 이하 “AOP 헬스”)가 스페인 마드리드에서 개최된 유럽 종양학 협회(EHA) 2024년 하이브리드 회의에서 두 개의 초록 발표를 승인받아 혈액학/종양학 임상 연구 프로그램의 성공을 이어가고 있다. 

그중 하나는 PROUD-PV 및 CONTINUATION-PV 임상시험의 최신 결과에 대한 구두 발표이다. 이 결과는 특정 인터페론(로페긴테르페론 알파-2b/BESREMi®) 또는 이용 가능한 최선의 치료법을 받은 희귀 혈액암(진성적혈구증가증, PV) 환자의 유전적 수준(분자 응답) 변화와 무사건 생존(EFS) 간의 상관 관계를 보여준다.

두 번째 승인된 초록은 AOP 헬스가 최근 시작한 3상 임상 연구에 대한 것으로, 또 다른 희귀 혈액암인 본태성혈소판증가증(ET) 환자에게로 로페긴테르페론 알파-2b에 대한 조사를 확대한 내용을 보고하고 있다.

혁신적인 연구에 대한 AOP 헬스의 헌신에 대한 추가적인 신호로, 해당 분야 최초의 종양학 연구 약물에 대한 초기 개발이 임상시험을 향해 진행되고 있다.

대규모 무작위 대조 PROUD-PV 임상시험과 관련 확장 임상시험인 CONTINUATION-PV3의 최신 연구 결과에 따르면 연구 대상 환자 집단에서 로페긴테르페론 알파-2b가 특정 유전자(세포 성장을 조절하는 유전자인 JAK2V617F)의 돌연변이를 운반하는 세포의 양을 감소시키는 것으로 나타났다.

임상시험에 포함된 모든 환자를 최소 6년 이상 분석한 결과, 가장 최근 평가에서 돌연변이 세포의 양이 감소한 환자들 사이에서 무사건 생존기간(치료가 예방하거나 지연시키려는 사건으로부터 환자가 자유로운 상태를 유지하는 기간)이 유의미하게 연장된 것으로 나타났다.

논문의 제1 저자인 프랑스 파리대학의 장자크 킬라지안(Jean-Jacques Kiladjian) 교수는 “이 새로운 증거는 PV 환자의 장기적인 결과를 개선하기 위해 JAK2V617F 돌연변이로 인한 부담이 줄이는 것이 임상적으로 타당하며 이를 치료 목표로 고려해야 한다는 점을 뒷받침한다.

로페긴테르페론 알파-2b는 돌연변이 조혈줄기세포를 표적으로 하며 JAK2V617F 유전자 돌연변이로 인한 부담을 줄이는 데 매우 효과적이다”고 강조했다.

AOP 헬스는 상당한 미충족 수요가 있는 ET 환자에서 로페긴테르페론 알파-2b의 잠재적 유용성을 조사하기 위해 세포감소 치료를 받을 수 없는 ET 환자에 대한 로페긴테르페론 알파-2b의 장기 안전성과 효능을 평가하는 전향적 다기관 단일군 3상 연구인 ROP-ET 임상시험을 시작했다. 이 임상시험은 유럽 10개국 36개 시험기관에서 진행되고 있다. 

메디컬프라임 / 주형준 기자 medicalprime77@gmail.com