[메디컬프라임 윤성종 기자]  에스엔이바이오(대표 방오영)가 엑소좀 기반 급성뇌경색 치료제 ‘SNE-101’에 대해 식품의약품안전처(MFDS)로부터 임상 1b상 시험계획을 승인받았다. 이는 국내 엑소좀 치료제 개발 역사에서 획기적인 첫 사례다.

SNE-101은 탯줄 유래 줄기세포에서 얻은 엑소좀을 기반으로 한 치료제다. 엑소좀은 세포 간 신호전달에 중요한 역할을 하는 나노 크기(30~150nm)의 소포체로, 줄기세포와 같이 단백질, 지질, 마이크로RNA 등 다양한 생체물질을 함유하고 있으며, 뇌혈관장벽을 통과할 수 있는 약물전달 시스템으로도 주목받고 있다.

에스엔이바이오는 자체 개발한 3차원 세포배양 기술로 세포의 미세환경을 정밀 제어해 신경재생과 관련된 마이크로RNA를 고농도로 함유한 엑소좀을 생산해 냈다. 엑소좀과 마이크로RNA는 2013년과 2024년 각각 노벨생리의학상을 받은 분야로, 기존 치료제가 가지는 전달 한계와 기전적 협소성을 극복할 수 있는 차세대 플랫폼으로 부상되고 있다.

엑소좀 치료제 개발의 가장 큰 난관은 표준화된 생산-품질관리 체계(CMC)가 부재하다는 점이었다. 많은 기업이 국내 임상 대신 해외에서 임상을 시도하고 있지만, 에스엔이바이오는 국내 허가 기준을 충족하며 임상 승인을 획득한 첫 사례가 됐다.

SNE-101은 영장류에서 급성뇌경색을 유발한 뒤 치료를 적용한 실험에서 뇌졸중 환자에서 가장 흔하고도 심각한 후유증인 ‘손 기능 저하’가 현저하게 회복되는 결과를 보여줬다. 또한 신경회로의 재형성 및 회복도 함께 확인돼 임상 성공 가능성을 한층 높였다. 이 결과는 지난 2월 2025년 미국뇌졸중학회(ISC)에서 발표했고, 엑소좀 대표저널인 Journal of Extracellular Vesicles에 투고해 심사 중이다.

이번 임상시험은 급성뇌경색 환자에게 SNE-101을 정맥주사해 용량 제한 독성(DLT), 안전성, 초기 유효성을 평가하는 단계다.

뇌경색은 다양한 병태생리과정이 복합적으로 얽혀 있는 질환이다. 지난 20년간 뇌경색 치료제들이 개발에 실패한 이유는 이러한 복학한 병태를 단일 기전으로 해결하려 한 한계 때문이다. SNE-101은 신경-혈관 재형성, 항산화작용, 염증억제 등 다중 기전을 동시에 타깃하며, 이러한 병태를 통합적으로 조절할 수 있는 플랫폼으로 평가받는다.

메디컬프라임 / 윤성종 기자 stanleyoon@naver.com